Американские ученые успешно проводят КИ препарата PLX4032. Мутировавший ген BRAF, находящийся у половины пациентов с меланомой, способствует питанию раковых опухолей. PLX4032 блокирует действие гена на клеточном уровне, и, по предположениям ученых, раковые клетки начинают «голодать».

Ученые из Ракового центра (Массачусетс, США) успешно проводят клинические исследования препарата-кандидата PLX4032, который уменьшает раковые опухоли на 80% у больных на поздних стадиях рака кожи.

Только единственный новый препарат в клинических испытаниях показал такое быстродействие и расширил полное выживание на 7 месяцев в фазе I испытания в прогрессирующей меланоме. PLX 4032 является ингибитором мутации гена BRAF, и, похоже, может открыть эру персонифицированной терапии для больных меланомой. Это, кажется, работает - говорят специалисты. Более того, PLX 4032 является одним из тех очень редких препаратов, прошедших в фазу III без завершения испытания BRIM 2 в фазе II, сообщает пресс-служба Химрара со ссылкой на knol.google.com.

Мутировавший ген BRAF, который находят у половины пациентов с меланомой, способствует питанию раковых опухолей. PLX4032 блокирует действие гена на клеточном уровне, и, по предположениям ученых, раковые клетки начинают «голодать». Свою работу ученые разделили на две фазы: определение оптимальной дозы и изучение эффективности препарата. В ходе первой фазы 55 пациентов получали постепенно увеличивающиеся дозы препарата, что позволило выявить наиболее оптимальную - 960 миллиграмм два раза в день. В ходе второй фазы ученые наблюдали за 32 пациентами, у 26 из которых опухоль уменьшилась на более чем 30%, а у двух исчезла совсем.

Кроме этого, PLX4032 воздействует на метастатические опухоли в печени, тонком кишечнике, костях и щитовидной железе, а также практически не обладает побочными эффектами. У многих пациентов, тем не менее, возникла резистентность к лекарству, а эффект от лечения длился от трех месяцев до двух лет. Но испытания продолжаются в 100 центрах в США, Канаде, Европе и Австралии - везде, где можно зарегистрировать 10-20 пациентов.